Avances en el tratamiento de la leucemia más frecuente: sin quimioterapia logran la remisión de la enfermedad

En menos de un año una combinación de medicamentos demostró resultados inéditos en el control del tipo más habitual de este mal en adultos. En el Congreso Europeo de Hematología presentaron novedades en su abordaje 

En algunos países esta nueva combinación ya se puede indicar como tratamiento de “primera línea” (Shutterstock)

"Enfermarse hoy de leucemia es muy diferente a haberlo hecho 15 años atrás. Para varios tipos de esta enfermedad estamos viviendo unos avances sin precedentes. Cada vez somos más optimistas, porque vemos que se sigue mejorando el pronóstico de estas complejas enfermedades oncohematológicas", sostuvo Fernando Piotrowski, director ejecutivo de la Asociación Leucemia Mieloide Argentina (Alma), y paciente con un tipo de leucemia.

La linfocítica crónica es el tipo de leucemia más frecuente en adultos, representa más del 30% de los casos. En el Congreso Europeo de Hematología (EHA), que tuvo lugar días atrás en Ámsterdam, se dieron a conocer resultados de una investigación que abre un nuevo capítulo en los avances contra esta enfermedad. Demostró que una combinación de medicamentos –libre de quimioterapia- permite obtener la remisión de la enfermedad en menos de un año. En otros países, esta combinación ya se puede indicar como "primera línea", es decir, que el profesional no debe esperar a que el paciente falle a otras terapias antes para indicar su administración.

La linfocítica crónica es el tipo de leucemia más frecuente en adultos, representa más del 30% de los casos

"Los pacientes estamos todo el tiempo detrás de cada avance científico que nos permita controlar la enfermedad que tenemos, nos mejore la calidad de vida y el pronóstico. Sabemos que son condiciones complejas, pero afortunadamente, estamos en la era de los avances médicos constantes. Cada seis meses tenemos mejores noticias. Esperamos que este avance significativo que estamos conociendo sea una realidad para Argentina en el futuro cercano", agregó el director ejecutivo de Alma.

Todos los medicamentos tienen potenciales efectos adversos y es parte ineludible del tratamiento. De todos modos, los tratamientos cada vez van más dirigidos a donde se desencadena la enfermedad, impactando mínimamente en otras áreas o procesos del organismo.

Los tratamientos cada vez van más dirigidos a donde se desencadena la enfermedad, impactando mínimamente en otras áreas o procesos del organismo (Shutterstock)

"De hecho, para varias enfermedades oncológicas de la sangre, y la leucemia linfocítica crónica es un claro ejemplo, hay esquemas terapéuticos que ya no incluyen la quimioterapia. Entonces, muchas veces los pacientes pueden seguir con su vida normal, no interrumpir su trabajo, no verse disminuidos físicamente y evitar todas las complicaciones que la quimio origina por el riesgo aumentado de infecciones", subrayó Piotrowski.

La quimioterapia fue muy favorable en diversos tipos de cáncer y sigue siendo el tratamiento de elección en muchas ocasiones. Sin embargo, cada vez aparecen más opciones terapéuticas que evitan su indicación, lo que es muy valorado por los pacientes.

Tal como describió Piotrowski, "esta leucemia ya se define como crónica porque su avance es lento, a diferencia de las agudas, cuyo desarrollo es súbito. Hoy por hoy, además, en LLC se logró alcanzar la remisión completa, ya no se espera que avance, sino que se empieza a pensar en un futuro con un control total de la enfermedad, algo impensado sólo una década atrás".

Esta leucemia ya se define como crónica porque su avance es lento, a diferencia de las agudas, cuyo desarrollo es súbito

Quienes conforman Alma acompañan día a día a los pacientes que presentan leucemias. Les brindan apoyo, contención y asesoramiento. Además, buscan llevar un mensaje esperanzador, porque en la actualidad el cáncer es una enfermedad a la que no hay que tenerle miedo, "no debe ser un tabú y tiene que empezar a poder hablarse del tema con naturalidad", sostienen.

"El cáncer o, en este caso, las enfermedades oncológicas de la sangre, no son sinónimo de muerte, todo lo contrario. Nadie elegiría de antemano tener que pasar por ellas, pero ofrecen una oportunidad para replantearse muchos aspectos de la propia vida, vivir mejor, valorar lo importante, mirar la vida con otros ojos y asumir el desafío de tener una actitud esperanzadora, más cuando hay muchas razones concretas para hacerlo", reconoció Piotrowski.

Para varias enfermedades oncológicas de la sangre hay esquemas terapéuticos que ya no incluyen la quimioterapia

La leucemia linfocítica crónica presenta algunas particularidades. Un tercio de los pacientes nunca necesitará tratamiento. Otro tercio no necesitará tratamiento inmediatamente, pero deberá realizarse controles para ver en qué momento la enfermedad avanza y es necesario tratarla. El último tercio necesitará tratamiento tras el diagnóstico. Como no presenta síntomas específicos, en la mayoría de los casos, se detecta en forma incidental en chequeos de rutina.

"La importancia del diagnóstico radica en que el paciente esté controlado y, cuando lo necesite, reciba el tratamiento que su médico considere, y que sea el que mejores resultados le permita alcanzar", añadió Piotrowski.

Entre las principales preocupaciones que suelen manifestar los pacientes, se encuentran las dudas acerca de los efectos secundarios del tratamiento: si van a sufrir cambios corporales, cómo se van a sentir y si podrán mantener su vida normal. Esto grafica la importancia del desarrollo de nuevas terapias -libres de quimioterapia- que tienen un impacto mucho menor en la calidad de vida.

Málaga Un tratamiento muy complejo que parece simple por ser como una transfusión

El trasplante de médula es muy complicado porque se trasplanta el sistema inmune que a veces no reconoce el nuevo cuerpo y lo ataca

 

Habitaciones de aislamiento del Hematología del Hospital Regional.

Es similar a una transfusión de sangre. De esa forma se transfieren las células madres de un donante -que puede ser incluso el propio enfermo- para que sustituyan una médula enferma por una sana. 

Aparentemente es algo mucho más sencillo que trasplantar un corazón o un hígado.

Pero en realidad, los trasplantes de médula son de las actuaciones más complejas de la Medina. 

Porque se trasplanta todo el sistema inmune. Los hematólogos deben conseguir un delicadísimo equilibrio para que la nueva médula luche contra los enemigos externos y proteja al organismo -es decir que cumpla su función- sin atacar al cuerpo que lo aloja y que muchas veces no reconoce como propio -lo que da lugar a la complicación más habitual-.

 

Cuando se trasplanta un riñón, un corazón o un hígado, los pacientes deben tomar de por vida unos fármacos para no rechazar el órgano. En estos casos, el cuerpo lo ataca porque lo reconoce como algo extraño. Con la medicación se evita ese rechazo.Pero cuando se trasplanta la médula se produce el proceso inverso.

 

 Las defensas trasplantadas consideran extraño al cuerpo en el que se alojan y lo atacan. Es lo que se llama enfermedad injerto contra huésped, que es complicación más habitual de estos trasplantes.El responsable de la Unidad de Hematología del Regional, Manuel Muñoz, explica que los trasplantes de órganos entrañan cirugías complicadas, pero aclara que el manejo de los de médula es "más complejo porque se trasplanta el sistema inmune"."En realidad, todo empieza cuando el paciente se va de alta", precisa la hematóloga del hospital María Jesús Pascual. 

 

Porque en torno al mes de la transfusión es cuando la nueva médula, la sana, empieza a trabajar. Y va madurando durante aproximadamente un año. Es en ese tiempo cuando el injerto -el trasplante- suele comenzar a luchar contra el huésped -el receptor-. 

 

Entonces, los especialistas y los pacientes deben dar batalla contra esta complicación bastante habitual.El paciente, la enfermedad, el donante, los fármacos y hasta el hospital marcan la evolución del enfermo. 

 

Pero sobre todo hay un factor clave en la curación: la selección que el hematólogo haga del donante, de la técnica a aplicar al paciente y de cada decisión que tome en el proceso.En síntesis, que aunque parezca tan simple como una transfusión, es una actuación terapéutica muy compleja que incluye quimioterapia, aislamiento y un equilibrio muy delicado en el manejo del sistema inmune. Un proceso en el que los hematólogos tienen que hacer malabares con sus conocimientos para sacar adelante a los pacientes. Algo que, gracias a los avances médicos, ocurre cada vez más y con menos complicaciones.

Avances en las terapias basadas en eritrocitos modificados genéticamente

Los eritrocitos maduros de la sangre carece de núcleo por lo que cualquier modificación genética en las células precursoras no deja rastro. Imagen derivada de: “Blausen gallery 2014”. Wikiversity Journal of Medicine. DOI:10.15347/wjm/2014.010. ISSN 20018762. [CC BY 3.0 (http://creativecommons.org/licenses/by/3.0)].

En julio de 2014 desde Genética Médica News hacíamos eco de un trabajo pionero en el que se habían desarrollado eritrocitos de diseño con funciones terapéuticas. Un equipo de investigadores de la Whitehead Institute en Massachusetts, había conseguido modificar genética y enzimáticamente los eritrocitos de la sangre para que pudieran transportar sustancias a través del organismo. Las modificaciones genéticas se llevaban a cabo en las células precursoras, por lo que tras la maduración de los eritrocitos y la pérdida del material hereditario con el núcleo, no quedaba mayor rastro que las proteínas ya sintetizadas.La tecnología desarrollada por los investigadores fue transferida a una empresa biotecnológica, Flagship Ventures, quien lanzó Rubius Therapeutics, con la intención de obtener eritrocitos destinados al tratamiento de enfermedades como el cáncer, condiciones autoinmunes o síndromes metabólicos. Año y medio más tarde de la publicación del trabajo, a principios de diciembre, Flagship Ventures publicó una nota de prensa en la que comunicaba que tras un compromiso de inversión de 25 millones de dólares y meses de intenso trabajo, Rubius está cerca de iniciar las primeras pruebas clínicas en las que evaluar sus nuevos y mejorados eritrocitos de diseño.
“A través de su rápida capacidad para crear prototipos Rubius ha generado y probado más de 50 Red-Cell Therapeutics^TM para un amplio rango de indicaciones, que incluyen enfermedades autoinmunes, oncológicas o infecciosas,” indica Avak Kahvejian, director técnico y fundador de Rubius. “La compañía está preparada ahora para liderar programas en la clínica, construir un proyecto farmacológico y desarrollar todavía más la plataforma Rubius de diseño de eritrocitos.”

Eritrocitos. Imagen: MDougM (Own work) [Public domain].

“Ahora los eritrocitos pueden producirse y diseñarse en cultivo para poseer enormes propiedades bioterapéuticas,” manifiesta Harvey Lodish, profesor del Massachussets Institute of Technology, director del equipo que publicó el trabajo y socio científico de Rubius. “Permanecen hasta cuatro meses en circulación, proporcionando una oportunidad para los tratamientos de larga duración. Además, los eritrocitos tienen efectos profundos sobre el sistema inmune y podrían transformar la forma en la que tratamos las enfermedades autoinmunes y las alergias.”Aunque todavía será necesario llevar a cabo estudios para confirmar su utilidad y seguridad para los paciente, los eritrocitos modificados genéticamente constituyen una herramienta muy prometedora para su aplicación en el ámbito clínico, cada vez más cerca de ser utilizada en la práctica. Además, son un buen ejemplo de transferencia del conocimiento de universidad a empresa para impulsar la innovación y desarrollo biotecnológico con objetivos biomédicos.
Referencia: Flagship Ventures Launches Rubius To Develop Red-Cell Therapeutics™ http://www.flagshipventures.com/about/news/flagship-ventures-launches-rubius-develop-red-cell-therapeutics%E2%84%A2